SaxoCell

„Lebende Arzneimittel“ im Präzisionstherapie-Cluster

Das Ziel des Zukunftscluster-Finalisten SaxoCell ist es, neue Produktionsmethoden und Anwendungsgebiete für „lebende Arzneimittel“ zu erschließen, die Kosten für das Gesundheitssystem zu senken und eine breitere medizinische Anwendung und somit ein realistisches Wirtschaftsmodell mit hohem Wertschöpfungspotenzial zu ermöglichen. Der Forschungsstandort liegt in der Region um Dresden, Leipzig und Chemnitz.

Zentrum für Regenerative Therapien an der TU Dresden (CRTD)
Am Zentrum für Regenerative Therapien an der TU Dresden (CRTD) entschlüsseln Wissenschaftler die Prinzipien der Zell- und Geweberegeneration und ergründen deren Nutzung zur Diagnose und Behandlung von Krankheiten. Quelle: © TU Dresden/CRTD

Was macht den Zukunftscluster-Finalisten aus?

Sogenannte „lebende Arzneien“, die die Selbstheilungskräfte des Körpers aktivieren und unterstützen können, spielen eine wesentliche Rolle für die Weiterentwicklung personalisierter Ansätze in der Medizin und insbesondere in der Krebsbekämpfung. Die ressourcenintensive CAR-T-Zell-Therapie wird beispielsweise bei Blut-und Lymphknotenkrebs eingesetzt, um mithilfe von im Labor modifizierten, körpereigenen Abwehrzellen die schädlichen Tumorzellen zielgerichtet zu zerstören. SaxoCell hat sich vorgenommen, das Wissensgebiet rund um präklinisch validierte Zell- und Gentherapieverfahren inklusive derer Nebenwirkungen auszubauen. So sollen neue Produktionsmethoden und Anwendungsgebiete für „lebende Arzneien“ erschlossen und in Richtung einer personalisierten Therapie nutzbar gemacht werden. Der Raum Dresden/Leipzig hat sich bereits einen Namen im Bereich der immunologischen und genetischen Forschung wie auch in der Anwendung von Zelltherapien gemacht.

Welche Vorteile bringt der Ansatz für den Innovationsstandort Deutschland?

Im Themenfeld der personalisierten Medizinansätze spielt der Einsatz von „lebenden Arzneien“ durch innovative Zell- und Gen-Editing-Techniken bereits eine tragende Rolle. Ziel des Zukunftscluster-Finalisten ist es, eine breitere medizinische Anwendung zu realisieren und ebenso die Kosten für das Gesundheitssystem zu senken. Damit soll ein realistisches Wirtschaftsmodell mit hohem Wertschöpfungspotenzial in der Region aufgebaut werden.

Warum „Zukunftscluster-Finalist“?

In der 1. Wettbewerbsrunde wurden 16 Zukunftscluster-Finalisten ausgewählt, die in der Konzeptionsphase eine Clusterstrategie entwickeln sollen. Ende Januar 2021 wird eine unabhängige Jury dem BMBF bis zu sieben Finalisten zur weiteren Förderung empfehlen. Diese ausgewählten Finalisten dürfen dann den Titel „Zukunftscluster“ tragen.

Weitere Hintergrundinformationen zu SaxoCell

Mit den folgenden Texten stellt sich Ihnen der Zukunftscluster-Finalist SaxoCell vor.

Um die Selbstheilungskräfte des menschlichen Organismus besser nutzbar machen zu können, ist es das Ziel gegenwärtiger Forschung, Zellen mit präzisen definierten Funktionen und hohem Sicherheitsprofil für breite und sichere Anwendungsmöglichkeiten im industriellen Maßstab zu gesellschaftlich vertretbaren Kosten herzustellen. Die momentan noch sehr komplexen und zentralisierten Herstellungsprozesse erzeugen sehr hohe Kosten (im Moment kostet eine Behandlung mit der neuartigen CAR (Chimärer Antigen Rezeptor) -T Zelltherapie ca. 300.000 €) und verhindern eine breite Anwendung im Klinikalltag.

Hier möchte der Zukunftscluster-Finalist SaxoCell ansetzen: Innovative „lebende Arzneimittel“ sollen mit dem Ziel erschlossen werden, eine breitere medizinische Anwendung und somit ein realistisches und tragbares Wirtschaftsmodell mit hohem Wertschöpfungspotenzial zu ermöglichen. Dies betrifft die Immunonkologie und die Regenerative Medizin mit (i) patienten-eigenen Zellen zur individualisierten Therapie und (ii) allogene „off the shelf“ Ansätze. Nach der Etablierung der Strukturen und Methoden ist eine weitere Anwendung auch auf andere Bereiche wie seltenen Erkrankungen und Infektiologie denkbar.

Dabei setzen die Verantwortlichen auch auf das Engagement von Firmen bzw. industriellen Partnern unterschiedlicher Ebenen: lokale Start-ups und Ausgründungen, überregionale Partner, die schon lange zusammenarbeiten, und internationale Firmen, die Interesse an der Zusammenarbeit bekundet haben.

Die kontinuierliche, von SaxoCell abgebildete Entwicklungskette bestehend aus präklinischen Modellen und genetischen Screening-Technologien, deren Umsetzung in Herstellungsbereichen in Dresden und Leipzig, sowie die Automatisierung und Skalierung im Fraunhofer Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI in Leipzig, ist aus Sicht der Beteiligten des Zukunftscluster-Finalisten eine deutschlandweit einmalige Möglichkeit, um ein Portfolio von Zelltherapeutika für die klinische Prüfung und anschließende Vermarktung zu entwickeln.

Ein Vorteil der Entwicklung neuer innovativer maßgeschneiderter Arzneimittel sind die präzisen definierten Funktionen und das hohe Sicherheitsprofil, gegenüber chemischen Medikamenten. Allerdings gibt es für den Durchbruch dieser Technologien noch entscheidende Hemmnisse die beseitigt werden müssen, um ihr Potenzial voll ausschöpfen zu können. Die entscheidenden Hemmnisse hierbei sind nicht nur die Kosten (z.B. „CART-T“-Zelltherapien kosten ca. 300.000 Euro pro Produkt), sondern auch Aspekte wie Sicherheit, aufwendige zentrale Herstellung, Verfügbarkeit und eine begrenzte Anzahl an einsetzbaren Zellen.

Dadurch bedingt sich, dass die entwickelten Therapien und Medikamente in diesem Bereich für den Großteil der Betroffenen schwer verfügbar sind. Zudem sind die momentanen Produktionsprozesse noch sehr personal- und zeitintensiv und erlauben kaum die Produktion von größeren Chargen für die flächendeckende Versorgung. Ursachen hierfür sind komplizierte, meist händische Prozesse im Labor sowie Herstellungskapazitäten/ -prozesse für nur kleine Produktstückzahlen. Hier gilt es neue Strategien zum Aufbau gemeinsamer Translationsketten zu entwickeln, um diesen Engpass zu überwinden, eine Verringerung der Behandlungskosten zu erreichen und damit diese neuen Therapien möglichst vielen Patienten mit verschiedenen Erkrankungen zur Verfügung zu stellen.

Dresden und Leipzig sind national und international sichtbar im Bereich der immunologischen und genetischen Forschung, wie auch im Bereich der Anwendung von Zelltherapien. Die Schwerpunkte an beiden Standorten ergänzen sich dabei und es besteht bereits eine etablierte Kooperation zwischen Experten aus der Grundlagenforschung, der angewandten Forschung sowie der klinischen Prüfung und Patientenversorgung, die eine solide Grundlage für die Etablierung des Zukunftscluster-Netzwerkes darstellt.

In der Konzeptionsphase sollen die Strukturen aufgebaut und Akteure identifiziert werden, die dazu beitragen können die langfristigen Ziele zu erreichen.

Dabei werden in verschiedenen Arbeitsgruppen wesentliche Eckpunkte adressiert: eine aktuelle Bestandsaufnahme des Bedarfs für spezifische Gen- und Zelltherapeutika, die Voraussetzungen und potentiellen Synergien im Clusternetzwerk, die ethischen und regulatorischen Aspekte der geplanten Projekte, die ökonomischen Chancen und Risiken, die absehbaren Hürden bei der Umsetzung der Projektvorhaben sowie die Identifikation der für eine erfolgreiche Umsetzung erforderlichen Partner und Maßnahmen. Weiterhin wird hier diskutiert werden, welche Expertisen/Stakeholder noch im Konzeptionsphase ergänzt werden können bzw. inwieweit eine Zusammenarbeit mit anderen sich in der Konzeptionsphase befindlichen Clustern möglich und sinnvoll ist. Unter der Moderation durch die Koordinatoren des Zukunftscluster-Finalisten werden zu den genannten Teilbereichen Projektideen inklusive realistischer Meilensteine erarbeitet. Zu den Teilnehmern gehören neben Experten aus Wissenschaft, Ethikkommissionen und Regulierungsbehörden, Patientenvertreter, der Industrietransfer, Fachleute für Vernetzung und Kommunikation, Aus- und Weiterbildung, die Landesregierung, Berater mit internationaler Expertise und die Industrie.

Auf einen Blick
  • Projektlaufzeit: 01.05.2020 bis 31.10.2020
  • Zuwendung des Verbundes: 231.216,28 € (inkl. Projektpauschale)
  • Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden; Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI; Universität Leipzig – Medizinische Fakultät – Institut für Klinische Immunologie
  • Weitere Partner: Universitätsklinikum Leipzig; Universitätsklinikums Carl Gustav Carus Dresden; CRTD - Zentrums für Regenerative Therapien Dresden; Klinikum Chemnitz; Zentrum für Klinische Studien (Dresden und Leipzig); DRK Blutspendedienst; Dresden exists; BioSaxony; Helmholtz-Zentrum Dresden-Rossdorf; ICCAS – Innovationszentrum für Computerassistierte Chirurgie; IMISE – Institut für Informatik, Statistik und Epidemiologie; IZBI – Interdisziplinäres Zentrum für Bioinformatik; MPI-CBG – Max-Planck-Institut für Molekulare Zellbiologie und Genetik; Nationales Zentrum für Tumorerkrankungen

Die Weiterentwicklung personalisierter Ansätze in der Medizin, insbesondere in der Krebsbekämpfung ist ein wesentliches Element zur Lösung der großen gesellschaftlichen Herausforderungen im Themenfeld „Gesundheit und Pflege“ der Hightech-Strategie 2025. Dabei spielen sogenannte „lebende Arzneien“, die die Selbstheilungskräfte des Körpers aktivieren und unterstützen können, eine wesentliche Rolle.